简介/ Introduction

书名：CAR-T细胞疗法

作者：主编 [美]卡伦·A.雅各布森 [美]帕特·S.沙阿 主译 隗佳 王亮

ISBN：978-7-5232-3252-1

定价：130元

在这本书中，两位主编将他们丰富的专业知识带到了CAR-T细胞疗法的主题中，综合并提炼了最新的研究和实践指南，以创建具有临床意义的主题综述。该领域的顶级专家讨论了CAR-T细胞疗法可用于帮助对抗多种癌症的多种方式，例如弥浸性大B细胞淋巴瘤（DLBCL），滤泡性淋巴瘤，套细胞淋巴瘤，多发性骨髓瘤和B细胞急性淋巴细胞自血病（ALL）等。同时提供有关CAR-T细胞的深入临床综述，为临床实践提供切实可行的见解。适合肿瘤科医生、医学生及学者研究者阅读学习。

作者/ Author

自2010 年前后，第二代 CD19 靶向嵌合抗原受体（CAR）T 细胞的出现，标志着细胞治疗领域的重大转折。随着首批研究陆续报道，CAR-T 细胞疗法在B 细胞白血病与淋巴瘤中实现了持久的完全缓解，迅速引发了广泛关注。此后开展了单中心的首例人体研究，随后推进至多中心的Ⅱ期临床试验，取得了同样令人瞩目的结果，并最终促成了全球范围内的监管批准，CAR-T 细胞疗法成为急性B淋巴母细胞白血病（B-ALL）和大B 细胞淋巴瘤（LBCL）的重要治疗选择。获批后，一系列大型、多中心临床研究进一步验证了CAR-T 细胞疗法的广泛适用性。即便大量患者并不符合关键性临床试验的入组标准，但在总缓解率、完全缓解率、缓解持续时间、无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）等方面，临床数据几乎与临床试验结果一致。值得注意的是，尽管临床患者普遍存在合并症、基线器官功能异常及体能状态较差的情况，但毒性反应不仅未显著增加，甚至在部分研究中略有改善。这一进步主要得益于临床对于细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）的进一步认识，以及管理经验的积累，使得在确保疗效的同时，能够更积极地控制并发症。CAR-T 细胞应用也愈发广泛，从最初的高度侵袭性和高度难治性B 细胞恶性肿瘤，到套细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤（follicular lymphoma，FL），相关研究成果推动了适应证的不断扩展。

CD19 CAR-T 细胞疗法取得成功之后，B 细胞成熟抗原（B-cell maturation antigen，BCMA）靶向CAR-T 细胞同样在多发性骨髓瘤（MM）领域展现出巨大潜力。在多线治疗失败的晚期骨髓瘤患者中，＞ 50% 患者通过CAR-T 细胞疗法实现了长达1 ~ 2 年的“无治疗期”，对于长期接受连续治疗的患者而言，这一成就无疑具有重要意义。目前，越来越多的临床研究正在探索将CAR-T 细胞疗法前移至更早的治疗线，针对高危患者开展与现有标准治疗的随机对照试验（RCT）。在LBCL 和MM 等疾病中，CAR-T 细胞疗法在部分研究中已显示出生存期延长，获益优于过去数十年积累的标准治疗方案。